Zvýšenou dlouhověkost lidí v uplynulém století lze významně přičíst pokroku, který je výsledkem lékařského výzkumu. Mezi hlavní přínosy patří vakcíny proti spalničkám a dětské obrně, inzulínová léčba cukrovky, třídy antibiotik pro léčbu řady neduhů, léky na vysoký krevní tlak, zlepšená léčba AIDS, statiny a další léčba aterosklerózy, nové chirurgické techniky, jako je mikrochirurgie, a stále úspěšnější léčba rakoviny. V důsledku projektu lidského genomu se očekávají nové, přínosné testy a léčba. Mnoho problémů však zůstává, včetně výskytu rezistence vůči antibiotikům a epidemie obezity.
Většina výzkumu v této oblasti je prováděna biomedicínskými vědci ve spolupráci s molekulárními biology.
Předklinický výzkum je výzkum v základních vědách, který předchází klinickým zkouškám a je téměř čistě založen na teorii a pokusech na zvířatech.
Nové způsoby léčby vznikají v důsledku jiných, dřívějších objevů – často navzájem nespojené a v různých oborech. Někdy je výzkum prováděn pro jiné než lékařské účely a jen náhodou přispívá do oblasti medicíny (například objev penicilinu). Klinici tyto objevy používají k vytvoření léčebného režimu, který je pak testován v klinických studiích.
Klinická studie je srovnávací test medikace nebo jiného lékařského ošetření proti placebu, jiným medikacím a přístrojům nebo standardnímu lékařskému ošetření pacientova stavu. Klinické studie se velmi liší velikostí: od jediného výzkumného pracovníka v jedné nemocnici nebo na klinice až po mezinárodní multicentrickou studii s několika stovkami zúčastněných výzkumníků na několika kontinentech. Počet testovaných pacientů se může pohybovat od několika desítek až po několik tisíc.
Financování výzkumu v mnoha zemích pochází od výzkumných subjektů, které rozdělují peníze na vybavení a platy. Ve Spojeném království financující subjekty, jako je Medical Research Council a Wellcome Trust, odvozují svá aktiva od daňových poplatníků Spojeného království a rozdělují je institucím konkurenčním způsobem.
Nařízení a pokyny
Lékařský výzkum je vysoce regulovaný. Národní regulační orgány dohlížejí a sledují lékařský výzkum, například pro vývoj nových léků. V USA na vývoj nových léků dohlíží Food and Drug Administration, v Evropě Evropská agentura pro léčivé přípravky (viz také EudraLex) a v Japonsku Ministerstvo zdravotnictví, práce a sociální péče (Japonsko). Světová lékařská asociace vyvíjí etické standardy pro lékařskou profesi, která se zabývá lékařským výzkumem. Mezinárodní konference o harmonizaci technických požadavků na registraci humánních léčivých přípravků (ICH) pracuje na vytvoření pravidel a pokynů pro vývoj nových léků, jako jsou pokyny pro správnou klinickou praxi (GCP). Všechny nápady na regulaci jsou založeny na etchickém standardu dané země. To je důvod, proč léčba určitého onemocnění v jedné zemi nemusí být povolena, ale je v jiné.