Off-label use je praxe předepisování léků za účelem mimo rozsah schválené etikety léku, nejčastěji se týká indikace léku. Ve Spojených státech Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) vyžaduje četné klinické studie, aby prokázal bezpečnost a účinnost léku při léčbě dané nemoci nebo stavu. Pokud je výrobce léku přesvědčen, že lék je bezpečný a účinný, dohodnou se s FDA na konkrétním jazyce popisujícím dávkování, cestu a další informace, které mají být uvedeny na etiketě léku. Podrobnější informace jsou uvedeny v příbalové informaci léku. Jakmile však FDA schválí lék na předpis, nesnaží se regulovat lékařskou praxi, a tak lékař rozhoduje na základě svého nejlepšího úsudku. Ve Spojených státech a v mnoha dalších zemích je zcela legální užívat léky off-label. Výjimkou jsou některé kontrolované látky, jako jsou opiáty, které nemohou být legálně předepisovány s výjimkou schválených účelů v USA. V Austrálii jsou do těchto léků zahrnuty amfetaminy, které nemohou být předepisovány mimo schválené indikace.
Některé léky se mimo schválené indikace používají častěji než u původních, FDA schválených indikací. Studie amerického General Accounting Office z roku 1991 zjistila, že jedna třetina všech podání léku pacientům s nádorovým onemocněním byla mimo schválené indikace a více než polovina pacientů s nádorovým onemocněním dostávala alespoň jeden lék pro indikaci mimo schválené indikace[Jak odkazovat a odkazovat na shrnutí nebo text]. Často standard péče pro určitý typ nebo stádium nádorového onemocnění zahrnuje použití mimo schválené indikace jednoho nebo více léků. Příkladem je použití tricyklických antidepresiv k léčbě neuropatické bolesti. Tato stará třída antidepresiv se nyní kvůli vedlejším účinkům používá jen zřídka při klinické depresi, ale tricyklika jsou často účinná při léčbě bolesti.
Ve Spojených státech povolují předpisy FDA lékařům předepisovat schválené léky pro jiné než zamýšlené indikace. Marketingové informace pro lék budou uvádět jednu nebo více indikací, tj. nemoci nebo zdravotní stavy, u kterých bylo prokázáno, že lék je bezpečný a účinný. Farmaceutické společnosti nesmějí propagovat lék pro jakýkoli jiný účel bez formálního schválení FDA.
Jakmile je však lék schválen k prodeji pro jeden účel, mohou jej lékaři předepsat pro jakýkoli jiný účel, který je podle jejich odborného úsudku bezpečný a účinný; neomezují se pouze na jeho oficiální, FDA schválené indikace. Toto off-label předepisování se nejčastěji provádí u starších generických léků, které našly nové využití, ale neměly formální (a často nákladné) aplikace a studie požadované FDA k formálnímu schválení léku pro tyto nové indikace. Na podporu off-label použití však obvykle existuje rozsáhlá lékařská literatura.
Přístup k dokumentům farmaceutického průmyslu odhalil marketingové strategie používané k propagaci léků pro použití mimo schválené indikace. V roce 1993 americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil gabapentin (Neurontin®, Pfizer) pouze pro léčbu záchvatů. Dceřiná společnost Pfizeru Warner-Lambert používala k propagaci gabapentinu aktivity, které obvykle nejsou spojeny s propagací prodeje, včetně dalšího lékařského vzdělávání a výzkumu, takže během 5 let byl lék široce používán pro léčbu bolesti a psychiatrických onemocnění mimo schválené indikace. V roce 2004 se Warner-Lambert přiznal k obvinění, že porušil předpisy FDA tím, že propagoval lék proti bolesti, psychiatrickým onemocněním, migréně a dalším neschváleným použitím.
Federální vláda Spojených států agresivně vede trestní a občanskoprávní řízení proti farmaceutickým společnostem a jejich zaměstnancům za propagaci off-label užívání léků na předpis. V roce 2004 společnost Pfizer/Warner-Lambert zaplatila federální vládě 430 milionů dolarů za urovnání případu whistleblowera, který tvrdil, že se společnost zapojila do programu na podporu léku na epilepsii Neurontin pro off-label použití, například pro pacienty s bipolární poruchou a Lou Gehrigovou chorobou.
Stanovisko Britské všeobecné lékařské rady k off-label preskripci naleznete zde.
Užívání narkotik mimo schválené indikace
Zatímco off-label podávání non-narkotických léků je obecně tolerováno americkými úřady, předepisování DEA plánovaných narkotik pro neschválené účely není. Odvolání lékařské licence, zabavení majetku a uvěznění jsou všechny běžné důsledky, které nesou lékaři v rozporu se zákazovými zákony.
Použití mimo schválené indikace ve veterinárním lékařství
Veterinární lékař má k dispozici mnohem menší lékopis než praktický lékař. Proto jsou léky častěji používány „off-label“ – typicky se jedná o použití humánního léku u zvířete, kde pro tento druh není licencován žádný odpovídající lék.
Tento problém je znásoben u „exotických“ druhů (jako jsou plazi a hlodavci), kde je jen velmi málo, pokud vůbec nějaké licencované léky.
Kromě toho (zejména v Evropě) jsou koňští veterináři nuceni používat mnoho léků mimo etikety, protože kůň je klasifikován jako zvíře určené k produkci potravin.
Příklady použití mimo schválené indikace (a nepoužití)
Tento článek je označen od prosince 2006.