Medicína založená na důkazech (anglicky Evidence-based medicine, EBM) je lékařské hnutí založené na aplikaci vědecké metody v lékařské praxi, které si uvědomuje, že mnoho dlouho zavedených lékařských tradic ještě není podrobeno odpovídajícímu vědeckému zkoumání. Podle Centra pro medicínu založenou na důkazech „Medicína založená na důkazech je svědomité, explicitní a uvážlivé využívání současných nejlepších důkazů při rozhodování o péči o jednotlivé pacienty“.
S využitím technik z vědy, inženýrství a statistiky, jako je metaanalýza existující literatury, analýza rizik a přínosů a randomizované kontrolované studie, usiluje o ideál, že všichni lékaři a další zdravotničtí pracovníci by měli ve své každodenní praxi „svědomitě, explicitně a uvážlivě využívat současné nejlepší důkazy“.
Medicína založená na důkazech kategorizuje různé typy klinických důkazů a řadí je podle síly jejich osvobození od různých předsudků, které provázejí lékařský výzkum. Například nejsilnější důkaz pro terapeutické intervence poskytují randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studie zahrnující homogenní populaci pacientů a zdravotní stav. Naopak svědectví pacientů, kazuistiky, a dokonce i odborné posudky mají malou hodnotu jako důkaz kvůli placebo efektu, předsudkům spojeným s pozorováním a hlášením případů, potížím při zjišťování, kdo je odborník, a dalším.
Praktikování medicíny založené na důkazech předpokládá nejen klinickou odbornost, ale i odbornost v získávání, interpretaci a aplikaci výsledků vědeckých studií a v komunikaci o rizicích a přínosech různých způsobů účinku pro pacienty.
Přes všechny problémy medicína založená na důkazech velmi úspěšně degradovala ex cathedra výrok „lékařského experta“ na nejméně platnou formu důkazu a od všech „expertů“ se nyní očekává, že budou schopni odkázat svá prohlášení na příslušnou literaturu. Jedním ze způsobů, jak lékaři usnadňují integraci medicíny založené na důkazech do každodenní praxe, je účast v klubu časopisů.
Profesor Archie Cochrane byl skotský epidemiolog, jehož kniha Effectiveness and Efficiency: Random Reflections on Health Services (1972) a následná advokacie způsobily rostoucí přijetí konceptů praxe založené na důkazech. Cochraneova práce byla oceněna pojmenováním center lékařského výzkumu založeného na důkazech – Cochrane Centres – a mezinárodní organizace Cochrane Collaboration. Termín „medicína založená na důkazech“ se poprvé objevil v lékařské literatuře v roce 1992 v pojednání Guyatta et al.
Byly navrženy dva typy medicíny založené na důkazech.
Individuální rozhodování založené na důkazech
S využitím technik z vědy, inženýrství a statistik, jako je metaanalýza lékařské literatury, analýza rizik a přínosů a randomizované kontrolované studie (RCT), usiluje EBM o ideál, že zdravotničtí pracovníci by měli ve své každodenní praxi „svědomitě, explicitně a uvážlivě využívat současné nejlepší důkazy“. Prohlášení ex cathedra „lékařského odborníka“ se považují za nejméně platnou formu důkazů. Od všech „odborníků“ se nyní očekává, že budou svá prohlášení odkazovat na vědecké studie.
Systematický přezkum publikovaných výzkumných studií je hlavní metodou používanou pro hodnocení konkrétních léčebných postupů. Cochranova spolupráce je jedním z nejznámějších a respektovaných příkladů systematických přezkumů. Stejně jako jiné sbírky systematických přezkumů vyžaduje, aby autoři poskytli podrobný a opakovatelný plán svého vyhledávání v literatuře a hodnocení důkazů. Jakmile jsou posouzeny všechny nejlepší důkazy, je léčba zařazena do kategorie „pravděpodobně prospěšná“, „pravděpodobně škodlivá“ nebo „důkazy nepodpořily ani prospěch, ani škodu“.
Obecně existují tři odlišné, ale vzájemně závislé oblasti EBM. První je léčit jednotlivé pacienty s akutními nebo chronickými patologiemi léčbou podporovanou v vědecky nejplatnější lékařské literatuře. Praktičtí lékaři by tedy vybírali možnosti léčby pro konkrétní případy na základě nejlepšího výzkumu pro každého pacienta, kterého léčí. Druhou oblastí je systematické přezkoumávání lékařské literatury s cílem vyhodnotit nejlepší studie na konkrétní témata. Tento proces může být velmi zaměřený na člověka, jako v časopiseckém klubu, nebo vysoce technický, s využitím počítačových programů a informačních technik, jako je vytěžování dat. Zvýšené využívání informačních technologií mění velké objemy informací v praktické příručky. A konečně, medicínu založenou na důkazech lze chápat jako lékařské „hnutí“, v němž se zastánci snaží popularizovat metodu a užitečnost praxe u veřejnosti, pacientských komunit, vzdělávacích institucí a dalšího vzdělávání praktikujících odborníků [citace nutná].
Pořadí kvality důkazů
Medicína založená na důkazech kategorizuje různé typy klinických důkazů a řadí je podle síly jejich osvobození od různých předsudků, které provázejí lékařský výzkum. Například nejsilnější důkaz pro terapeutické intervence poskytuje systematický přezkum randomizovaných, dvojitě zaslepených, placebem kontrolovaných studií zahrnujících homogenní populaci pacientů a zdravotní stav. Naopak svědectví pacientů, kazuistiky, a dokonce i odborné posudky mají malou hodnotu jako důkaz kvůli placebo efektu, předsudkům spojeným s pozorováním a hlášením případů, potížím při zjišťování, kdo je odborník, a dalším.
Pracovní skupina preventivních služeb USA
Byly vyvinuty systémy pro stratifikaci důkazů podle kvality, jako je tento, který vypracovala americká pracovní skupina pro preventivní služby (U.S. Preventive Services Task Force) pro klasifikaci důkazů o účinnosti léčby nebo screeningu[potřebná citace]:
Novější systém je od pracovní skupiny GRADE a zohledňuje více dimenzí než jen kvalitu lékařských důkazů.
„Extrapolace“ jsou případy, kdy jsou data použita v situaci, která má potenciálně klinicky významné rozdíly oproti původní studijní situaci. Kvalita důkazů na podporu klinického rozhodnutí je tedy kombinací kvality výzkumných dat a klinické „přímosti“ dat.
Navzdory rozdílům mezi systémy jsou účely stejné: vést uživatele informací z klinického výzkumu o tom, které studie budou pravděpodobně nejplatnější. Jednotlivé studie však stále vyžadují pečlivé kritické posouzení.
Poznámka: Princip vše nebo nic je splněn, když všichni pacienti zemřeli dříve, než byl Rx k dispozici, ale někteří na něm nyní přežívají; nebo když někteří pacienti zemřeli dříve, než byl Rx k dispozici, ale žádný na něm nyní neumírá.
Kategorie doporučení
Plocha pod křivkou pracovní charakteristiky přijímače (AUC-ROC) odráží vztah mezi citlivostí a specificitou pro daný test. Kvalitní testy budou mít AUC-ROC blížící se 1 a kvalitní publikace o klinických testech poskytnou informace o AUC-ROC. Mezní hodnoty pro pozitivní a negativní testy mohou ovlivnit specificitu a citlivost, ale neovlivní AUC-ROC.
Počet potřebných k léčbě / poškození
Číslo potřebné k léčbě nebo Číslo potřebné k poškození jsou způsoby vyjádření účinnosti a bezpečnosti intervence způsobem, který je klinicky významný. Obecně platí, že NNT se vždy počítá s ohledem na dvě léčby A a B, přičemž A je typicky lék a B placebo (v našem příkladu výše je A pětiletá léčba hypotetickým lékem a B není žádná léčba). Definovaný koncový bod musí být specifikován (v našem příkladu: výskyt rakoviny tlustého střeva v pětiletém období). Pokud jsou známy pravděpodobnosti pA a pB tohoto koncového bodu při léčbě A, respektive B, pak se NNT počítá jako 1/(pB-pA). NNT pro mamografii prsu je 285; to znamená, že k diagnóze jednoho karcinomu prsu je třeba provést 285 mamografů.[citace nutná] Jako další příklad, NNT 4 znamená, že pokud jsou léčeny 4 pacientky, pouze jedna by odpověděla.
NNT 1 je nejúčinnější a znamená, že každý léčený pacient reaguje, např. při porovnávání antibiotik s placebem při eradikaci Helicobacter pylori. NNT 2 nebo 3 znamená, že léčba je poměrně účinná (na léčbu reaguje jeden pacient ze 2 nebo 3). NNT 20 až 40 lze stále považovat za klinicky účinnou.
Kvalita klinických hodnocení
Medicína založená na důkazech se pokouší objektivně hodnotit kvalitu klinického výzkumu kritickým hodnocením technik uváděných výzkumníky v jejich publikacích.
Ačkoli medicína založená na důkazech začíná být považována za „zlatý standard“ pro klinickou praxi, existuje řada omezení a kritiky jejího používání.
V některých případech, například při operacích na otevřeném srdci, je provádění randomizovaných, placebem kontrolovaných studií běžně považováno za neetické, i když observační studie mohou tyto problémy do určité míry řešit.
Pokyny založené na důkazech navíc neodstraňují problém extrapolace na různé populace nebo delší časové rámce. I když je k dispozici několik vysoce kvalitních studií, vždy zůstávají otázky, jak daleko a na které populace jsou jejich výsledky „zobecnitelné“. Skepse vůči výsledkům může být navíc vždy rozšířena i na oblasti, které nejsou výslovně zahrnuty: například lék může ovlivnit „sekundární cílový parametr“, jako je výsledek testu (krevní tlak, hladina glukózy nebo cholesterolu), aniž by měl sílu prokázat, že snižuje celkovou úmrtnost nebo nemocnost v populaci.
Kvalita provedených studií se liší, což ztěžuje jejich srovnání a zobecnění výsledků.
Určité skupiny byly historicky málo prozkoumány (rasové menšiny a lidé s mnoha komorbidními chorobami), a tak je literatura řídká v oblastech, které neumožňují zobecnění.
Uznává se, že ne všechny důkazy jsou zpřístupněny, že to může omezit účinnost jakéhokoli přístupu a že je nutné usilovat o omezení různých publikačních zkreslení a zkreslení při načítání.
Nejvýraznější mezerou je nezveřejnění negativních zkoušek a probíhají kroky k registraci všech zkoušek na počátku a následnému sledování jejich výsledků. Změny v publikačních metodách, zejména v souvislosti s webem, by měly snížit potíže se získáním publikace pro studii o zkoušce, která dospívá k závěru, že neprokázala nic nového, včetně své výchozí hypotézy.
Účinnost léčby hlášená z klinických studií může být vyšší než účinnost dosažená v pozdější rutinní klinické praxi vzhledem k bližšímu sledování pacienta během studií, které vede k mnohem vyšší míře compliance.
Studie, které jsou publikovány v lékařských časopisech, nemusí být reprezentativní pro všechny studie, které jsou dokončeny na dané téma (publikované i nezveřejněné) nebo mohou být zavádějící kvůli střetu zájmů (tj. publikační předpojatost). V literatuře tak nemusí být dobře zastoupena řada dostupných důkazů o konkrétních terapiích. K tomu může pomoci prohlášení Mezinárodního výboru editorů lékařských časopisů z roku 2004 (že odmítnou zveřejnit výsledky klinických studií, pokud studie nebyla na svém počátku veřejně zaznamenána), i když to dosud nebylo realizováno.
Populace, klinické zkušenosti a pochybné diagnózy
EBM se vztahuje na skupiny lidí, ale to nevylučuje, aby kliničtí lékaři využili své osobní zkušenosti při rozhodování, jak léčit osobu před nimi. V knize The limits of evidence-based medicine Tonelli radí, že „znalosti získané z klinického výzkumu neodpovídají přímo na primární klinickou otázku, co je nejlepší pro pacienta po ruce.“ a navrhuje, aby medicína založená na důkazech nesnižovala hodnotu klinické zkušenosti.
David Sackett píše, že „praxe medicíny založené na důkazech znamená integraci individuálních klinických znalostí s nejlepšími dostupnými externími klinickými důkazy ze systematického výzkumu“.
Standardní poznatky o duševních nemocech, jako je Diagnostický a statistický manuál duševních poruch, byly kritizovány jako neúplně odůvodněné důkazy. V mnoha případech není známo, zda konkrétní „nemoc“ má jednu, několik nebo žádnou základní biologickou příčinu (polemika, která vzniká kvůli tomu, zda jsou některé nemoci pouze artefaktem pokusu sestavit jednotné klasifikační schéma, spíše než „skutečnou“ nemocí).
Zatímco někteří odborníci poukazují na statistiky podporující myšlenku, že nedostatečné osvojení výzkumných poznatků vede u mnoha pacientů k suboptimální léčbě, jiní zdůrazňují důležitost dovednosti praktikujícího a přizpůsobení léčby individuálním potřebám. Panují spory o to, zda jsou duševní nemoci příliš složité na to, aby mohly být užitečné široké populační studie.
Zatímco někteří nacházejí stopy medicíny založené na důkazech ve starověkém Řecku, jiní sledují její kořeny ve starověké čínské medicíně. Ačkoli testování medicínských zásahů na účinnost existuje již od dob Avicennova kánonu medicíny v 11. století, až ve 20. století se tato snaha vyvinula tak, že zasáhla téměř všechny oblasti zdravotní péče a politiky. Profesor Archie Cochrane, skotský epidemiolog, svou knihou Efektivita a efektivita: Náhodné úvahy o zdravotních službách (1972) a následnou obhajobou způsobil rostoucí akceptaci konceptů praxe založené na důkazech.[citace nutná] Cochraneho práce byla oceněna pojmenováním center medicínského výzkumu založeného na důkazech – Cochrane Centres – a mezinárodní organizace Cochrane Collaboration. Výslovné metodiky používané ke stanovení „nejlepších důkazů“ byly z velké části zavedeny výzkumnou skupinou McMaster University vedenou Davidem Sackettem a Gordonem Guyattem. Termín „založené na důkazech“ poprvé použil v roce 1990 David Eddy. Termín „medicína založená na důkazech“ se poprvé objevil v lékařské literatuře v roce 1992 ve studii Guyatta a kol. Relevantní časopisy zahrnují klinické důkazy British Medical Journal’s Clinical Evidence, Journal Of Evidence-Based Healthcare and Evidence Based Health Policy. Všechny tyto byly spoluzaloženy Annou Donaldovou, australskou průkopnicí v této disciplíně.
EBM a etika experimentální nebo rizikové léčby
Pojišťovny ve Spojených státech a veřejné pojišťovny v jiných zemích obvykle čekají na schválení užívání léku na základě pokynů založených na důkazech před financováním léčby. Tam, kde byl lék schválen, a následná zjištění založená na důkazech naznačující, že lék může být méně bezpečný, než se původně předpokládalo, některé pojišťovny v USA reagovaly velmi opatrně a stáhly financování. Například bylo prokázáno, že starší generický statinový lék snižuje úmrtnost, ale bylo zjištěno, že novější a mnohem dražší statinový lék snižuje cholesterol efektivněji. Nicméně se objevily důkazy o obavách o bezpečnost nového léku, které způsobily, že některé pojišťovny zastavily jeho financování, i když schválení uvedení na trh nebylo staženo. Někteří lidé jsou ochotni riskovat své zdraví kvůli úspěchu nových léků nebo starých léků v nových situacích, které ještě nemusely být plně otestovány v klinických studiích. Pojišťovny se však zdráhají převzít práci financování takové léčby a raději volí bezpečnější cestu čekání na výsledky klinických testů a přenechání financování takových testů výrobci, který žádá o licenci.
Opatrnost někdy chybuje i v opačném směru. Kaiser Permanente nezměnil své metody hodnocení, zda jsou nové terapie příliš „experimentální“, aby se na ně mohlo vztahovat, dokud nebyl dvakrát úspěšně zažalován: jednou za odložení léčby IVF o dva roky poté, co soudy určily, že vědecké důkazy o účinnosti a bezpečnosti dospěly do „rozumného“ stádia; a v jiném případě, kdy Kaiser odmítl zaplatit za transplantaci jater u kojenců, když se již ukázalo, že je účinná u dospělých, na základě toho, že použití u kojenců je stále „experimentální“. I zde hraje v argumentech klíčovou roli problém indukce.
Použití modelu založeného na důkazech na jiné záležitosti veřejného pořádku
Diskutovalo se o aplikaci poznatků z EBM na veřejnou politiku. Ve svém inauguračním projevu v roce 1996 jako prezident Královské statistické společnosti Adrian Smith prezentoval medicínu založenou na důkazech jako příklad pro veškerou veřejnou politiku. Navrhl, aby byla zavedena „politika založená na důkazech“ pro vzdělávání, věznice a policejní politiku a všechny oblasti státní správy.