Jednou z důležitých úvah ve farmakoekonomickém hodnocení je rozhodnout o perspektivě, ze které by měla být analýza provedena (například institucionální nebo společenská).
Okruh: Význam analýzy nákladové efektivnosti
Analýza nákladů a přínosů (CBA) je založena na ekonomickém standardu efektivity. CBA vyžaduje měření všech přínosů a nákladů, které jsou přímo nebo nepřímo přiřaditelné k výsledku, který je předmětem šetření. CBA je důležitá pro ekonomy ve zdravotnictví a tvůrce politiky, protože identifikuje neefektivitu a neefektivita se rovná ztrátě blahobytu (v ideálním případě chceme minimalizovat ztrátu blahobytu). CBA se stala standardem moderní ekonomie blahobytu. Při zkoumání standardu ekonomie blahobytu se na CBA aplikuje okrajová analýza, takže můžeme vidět okrajové sociální přínosy a okrajové sociální náklady. Čistý přínos pro společnost bude maximalizován tam, kde se okrajové sociální přínosy rovnají okrajovým sociálním nákladům v hodnocení analýzy nákladů a přínosů .
Poměr CEA (Cost Effectiveness Analysis) může být praktičtější pro rozhodování než CBA v tom, že lze srovnávat náklady na dosažení konkrétních nepeněžních cílů; jako jsou zachráněné životy, zlepšení zdraví nebo kvalita života. Poměry CEA lze aplikovat, pokud jsou náklady vyjádřeny v penězích (tj. dolarech) a přínosy jsou v konkrétních zdravotních výsledcích. Přínosy mohou být vyjádřeny v jakékoli měrné jednotce (dny bez astmatu, hospitalizace atd.), ale mohou být spolehlivé a smysluplné pouze tehdy, jsou-li výstupní jednotky konzistentní napříč projekty nebo modely. Cílem aplikace CEA je umožnit srovnání různých intervencí z hlediska nepeněžních (zdravotních) přínosů při daných nákladech, přičemž srovnávací jednotky zůstávají ve stejných hodnotách nebo měrných jednotkách. V podstatě můžeme srovnávat různé subjekty pouze tehdy, když stanovíme společné měřítko výsledku a společné náklady jako prostředek přiřazení relativní účinnosti různým způsobům léčby nebo intervence.
Profesor Michael Drummond strávil mnoho let vývojem metod a zdokonalováním svých odborných znalostí na toto téma. Ve své publikaci ‚Introduction to Pharmacoeconomics’6 zdůrazňuje význam hodnocení léčby nebo léku z hlediska jeho dopadu na zdravotní stav (tj. přežití, kvalita života, specifické výsledky) a dopadu na náklady na zdravotní péči (tj. náklady na QALY, hospitalizace, léky, postupy). V podstatě existují dvě metody provádění tohoto hodnocení: studie založené na klinických hodnoceních nebo modelovací studie. Studie založené na klinických hodnoceních odkazují na klinické studie, které se souběžně shodují s ekonomickými hodnoceními. Modelovací studie využívají techniky epidemiologie nebo rozhodovací analýzy k přezkoumání, posouzení a analýze předchozích studií. Vývoj léků často využívá studie založené na klinických hodnoceních. Ty se vyvíjely většinou v reakci na mezinárodní vlivy. V roce 1993 se Austrálie stala prvním státem, který použil farmakoekonomickou analýzu jako součást rozhodování o pokrytí nových léků. Poradní výbor pro farmaceutické přínosy (PBAC) radí ministrům, zda by nové léky měly jít do národních vzorců pro úhradu. Nyní lze tento přístup k hodnocení nákladů a přínosů nalézt v Kanadě, Finsku, Novém Zélandu, Norsku, Švédsku a Velké Británii (abychom jmenovali alespoň některé!).
Budoucí aplikace CEA při formulování zdravotní politiky jsou velmi kontroverzní. Nedávné právní předpisy zákona PPACA (Patient Protection and Affordable Care Act) výslovně i široce zakazují používání analýzy nákladů a užitkovosti, konkrétně QALY, při směrování doporučení o zdravotnických technologiích, léčbě a službách . Antipatie k informacím o nákladové efektivnosti, jak je uvedeno v Neumannovi , může být způsobena tím, že „odhalují nepříjemné volby“ ohledně nákladů na léčbu a přínosů. Společenské perspektivy se mohou lišit napříč generacemi, náboženstvími, etniky, geografiemi atd. a tyto rozdílné společenské perspektivy mohou ovlivnit hodnotu nebo míru QALY jednoduše rozptylem v perspektivě a nikoli rozdíly ve skutečné léčbě nebo výsledku, který je předmětem šetření . Z tohoto důvodu je důležité jasně identifikovat všechny faktory, které se mohou podílet na definování nákladů a přínosů. Ty by měly zahrnovat více než jen peněžní náklady a měly by se pokusit přiřadit měřitelnou hodnotu funkčnímu stavu a schopnosti být produktivním členem společnosti. To umožní komplexnější a přesnější shrnutí společenských perspektiv, protože funkční stav je vysoce ceněn u všech lidí. Studium nákladově efektivní analýzy bude nadále získávat na významu a důvěryhodnosti, protože získáme komfort s uplatňováním opatření na takové nehmotné, i když reálné, důsledky nebo výsledky; jako je funkční stav a pocity zdraví. V literatuře související se zdravotní péčí pokračuje rostoucí konsenzus zdůrazňující přínos nákladově efektivní analýzy a dalších metod stanovení přírůstkových poměrů nákladové efektivity. Lékařská literatura, jak na národní, tak na mezinárodní úrovni, podporuje roli CEA a CER ve schopnosti identifikovat a seřadit léčbu z hlediska jejich sociálních dopadů . Spolehlivost výzkumu nákladové efektivnosti může být dále výrazně zlepšena v čase, kdy data stále rostou a jsou generována dlouhodobá data korelující s účinností (z nichž některá se začínají objevovat v observačních studiích a studiích nalezených v britském biologickém registru) .
V červnu 2011 rozhodlo Centrum pro zdravotní péči a Medicaid Services (CMS) o dvou velmi drahých lécích pro léčbu rakoviny. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv zrušil schválení pro použití přípravku Avastin (Bevacizumab) u rakoviny prsu, ale CMS uvedla, že bude i nadále hradit léky pro léčbu rakoviny prsu. Současně CMS schválila další drahý biologický lék, Provenge (Sipuleucel-T), ale pouze pro indikace schválené FDA u rakoviny prostaty, a ne pro použití „off label“.
Kompletní kompilace analýz nákladů a užitkovosti v recenzované lékařské literatuře je k dispozici na webových stránkách registru CEA.