Farmaceutická společnost (nebo farmaceutická společnost) je společnost, která má licenci na objevování, vývoj, prodej a distribuci léků.
Většina velkých farmaceutických společností byla založena na přelomu 19. a 20. století a svůj podíl na trhu odvozuje od několika dobře prodávaných přípravků. V současnosti existuje více než 200 významných farmaceutických společností (viz seznam). Stejně jako v některých jiných odvětvích nutí ekonomické tlaky farmaceutické společnosti k vyšší efektivitě.
Biotechnologická společnost je jakákoli společnost, která používá biologické systémy, živé organismy nebo jejich deriváty k výrobě nebo úpravě produktů nebo procesů pro specifické použití. Biotechnologické společnosti často vyrábějí farmaceutické výrobky. Biofarmaceutický výrobek vyrobený tímto způsobem se obvykle skládá z velmi velkých molekul, které jsou nestabilní a musí být podán injekcí v ordinaci lékaře.
Objevování drog je proces, kterým jsou drogy objeveny a/nebo navrženy. V minulosti byla většina drog objevena buď identifikací účinné látky z tradičních prostředků, nebo náhodným objevem. Novým přístupem bylo pochopit, jak jsou nemoci a infekce kontrolovány na molekulární a fyziologické úrovni a na základě těchto poznatků se zaměřit na konkrétní subjekty.
„Léky obvykle působí na buněčné nebo genetické chemické látky v těle, známé jako terče, o nichž se předpokládá, že jsou spojeny s onemocněním. Vědci používají různé techniky k identifikaci a izolaci terče a dozvídají se více o jeho funkcích a o tom, jak tyto látky ovlivňují onemocnění. Poté jsou identifikovány sloučeniny, které mají různé interakce s terči léčiv, jež pomáhají při léčbě konkrétního onemocnění.“
Cílová prioritizace/validace
„Pro výběr cílů, které budou s největší pravděpodobností užitečné při vývoji nových způsobů léčby nemocí, výzkumníci analyzují a porovnávají jednotlivé cíle drog s ostatními na základě jejich spojení s konkrétní nemocí a jejich schopnosti regulovat biologické a chemické sloučeniny v těle. Testy jsou prováděny, aby se potvrdilo, že interakce s cílem drogy jsou spojeny s žádoucí změnou chování nemocných buněk. Výzkumní vědci pak mohou identifikovat sloučeniny, které mají vliv na vybraný cíl.“
„Olověná sloučenina nebo látka je taková, o které se předpokládá, že má potenciál léčit nemoci. Laboratorní vědci mohou porovnat známé látky s novými sloučeninami, aby určili jejich pravděpodobnost úspěchu. Olověné látky se někdy vyvíjejí jako sbírky nebo knihovny jednotlivých molekul, které mají vlastnosti potřebné pro nový lék. Testování se pak provádí na každé z těchto molekul, aby se potvrdil její účinek na cíl léku.“
„Optimalizace olova porovnává vlastnosti různých sloučenin olova a poskytuje informace, které pomáhají farmaceutickým a biotechnologickým společnostem vybírat sloučeninu nebo sloučeniny s největším potenciálem pro vývoj bezpečných a účinných léčiv. Často se v této fázi vývoje provádějí přednostní studie olova v živých organismech (in vivo) a v buňkách ve zkumavce (in vitro), aby se porovnaly různé sloučeniny olova a to, jak jsou metabolizovány a ovlivňují tělo.“
Vývoj léčiv je považován za nákladný a intenzivní proces. Ze všech zkoumaných sloučenin určených k použití u lidí je nakonec schválena jen malá část, a to pouze po vysokých investicích do předklinického vývoje, klinických zkoušek a sledování bezpečnosti s cílem určit bezpečnost a účinnost sloučeniny. Většina klinických zkoušek je randomizována a kontrolována. Náklady na nový lék (nový chemický subjekt) se odhadují na zhruba 1 miliardu amerických dolarů. Toto číslo je však sporné. V závislosti na řadě úvah může společnost požádat o patent na lék nebo proces výroby léku a může mu být udělen po dobu asi 20 let. Teprve po důkladném studiu a testování, které může trvat až 12 let, udělí vládní orgány povolení, aby společnost mohla lék uvádět na trh a prodávat. Za zvláštních okolností, jako je hledání účinných léků k léčbě AIDS, podpořil Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) zkrácený proces testování a schvalování léku, který se nazývá zrychlený postup.
Klinické testování je obvykle popisováno jako sestávající z klinických studií fáze I, fáze II a fáze III. V každé následující fázi je testován stále větší počet pacientů. Existuje velké množství firem, které klinické studie podporují.
„Studie fáze I jsou navrženy tak, aby ověřily bezpečnost a snášenlivost kandidátního léku u lidí, a obvykle trvají šest až devět měsíců. Jedná se o první studie provedené u lidí. Malý počet subjektů, obvykle od 20 do 100 zdravých dobrovolníků, užívá hodnocený lék po krátkou dobu. Testování zahrnuje pozorování a pečlivou dokumentaci toho, jak lék působí v těle – jak je vstřebáván, distribuován, metabolizován a vylučován.“
„Studie fáze II jsou navrženy tak, aby stanovily účinnost a dále zkoumaly bezpečnost kandidátního léku u lidí. V závislosti na typu hodnoceného léku a stavu, který léčí, trvá tato fáze vývoje zpravidla od šesti měsíců do tří let. Testování se provádí až u několika stovek pacientů trpících stavem, k jehož léčbě je hodnocený lék určen. Toto testování určuje bezpečnost a účinnost léku při léčbě daného stavu a stanovuje minimální a maximální účinnou dávku. Většina klinických studií fáze II je randomizována nebo náhodně rozdělena do skupin, z nichž jedna dostává hodnocený lék, jedna dostává placebo neobsahující žádný lék a někdy třetí, která dostává současnou standardní léčbu, s níž bude nový hodnocený lék porovnáván. Navíc většina studií fáze II je dvojitě zaslepená, což znamená, že ani pacienti, ani výzkumníci hodnotící sloučeninu nevědí, kdo dostává hodnocený lék nebo placebo.“
Klinické studie fáze III
„Studie fáze III poskytují rozšířené testování účinnosti a bezpečnosti hodnoceného léku, obvykle v randomizovaných a zaslepených klinických studiích. V závislosti na typu kandidáta na lék a stavu, který léčí, tato fáze obvykle vyžaduje jeden až čtyři roky testování. Ve fázi III je testování bezpečnosti a účinnosti prováděno s několika sty až tisíci dobrovolných pacientů trpících stavem, který hodnocený lék léčí.“
„(NDA)/Marketing Authorization Application (MAA) NDA (v USA) a MAA (ve Velké Británii) jsou příklady aplikací pro uvádění nového léku na trh. Tyto aplikace dokumentují bezpečnost a účinnost hodnoceného léku a obsahují všechny informace shromážděné během procesu vývoje léku. Na závěr úspěšného preklinického a klinického testování je tato série dokumentů předložena úřadu FDA v USA nebo příslušným regulačním orgánům v jiných zemích. Žádost musí předložit podstatné důkazy, že lék bude mít účinek, který je prezentován, když ho lidé užívají nebo za podmínek, pro které je předepsán, doporučen nebo navržen v označení. Získání souhlasu k uvedení nového léku na trh často trvá šest měsíců až dva roky.“
Existují zvláštní pravidla pro některé vzácné nemoci („onemocnění pro vzácná onemocnění“), na nichž se ve Spojených státech podílí méně než 200 000 lidí. Protože lékařský výzkum a vývoj léků k léčbě takových nemocí je finančně nevýhodný, jsou společnosti, které tak učiní, odměněny snížením daní a monopolem na tento léčivý přípravek pro vzácná onemocnění po omezenou dobu (sedm let).
Dohled po schválení
Některé léky vykazují problémy s bezpečností až po uvedení na trh, protože klinická hodnocení jsou omezeného rozsahu, jako například 3000 testovaných subjektů vyžadovaných úřadem FDA. Dohled po uvedení na trh zajišťuje, že po uvedení na trh je bezpečnost léku pečlivě sledována. V určitých případech může být nutné omezit jeho indikaci na určité skupiny pacientů a v jiných případech je látka z trhu zcela stažena.
Poté, co FDA (nebo jiná regulační agentura pro léky uváděné na trh mimo USA) schválí nový lék, mohou farmaceutické společnosti provést další studie, včetně studií fáze IIIb a fáze IV. „Studie vývoje léků v pozdním stadiu schválených, na trh uváděných léků mohou pokračovat několik měsíců až několik let.“
„Studie fáze IIIb, které často začínají před schválením, mohou doplnit nebo dokončit dřívější studie poskytnutím dodatečných údajů o bezpečnosti nebo mohou testovat schválený lék na dodatečné podmínky, pro které se může ukázat jako užitečný. Studie fáze IV rozšiřují testování ověřeného léku na širší populace pacientů a porovnávají dlouhodobou účinnost a/nebo cenu léku s jinými dostupnými léky na trhu k léčbě stejného stavu.“
„Studie po uvedení na trh testují prodávaný lék v nových věkových skupinách nebo typech pacientů. Některé studie se zaměřují na dosud neznámé vedlejší účinky nebo související rizikové faktory. Stejně jako u všech fází testování vývoje léku je účelem zajistit bezpečnost a účinnost prodávaných léků.“
Informace a údaje o drogách poskytuje FDA a jsou umístěny na stránkách Orange Book. Informace o drogách jsou komerčně dostupné na eKnowledgebase.
Nemoci jsou klasifikovány kódy ICD-9. Tyto kódy ICD jsou agregovány do přibližně 500 skupin souvisejících s diagnózou (DRG), u nichž se očekává podobné nemocniční použití.
V roce 1991 bylo prvních 10 DRG celkově:
Tyto DRG tvořily téměř 30 % všech propuštěných pacientů z nemocnic. Úplný seznam s prevalencí je uveden v .
Celosvětový objem dolaru v roce 2004 činil 550 miliard USD, což je 7% nárůst oproti roku 2003 – což zase představovalo 9% nárůst oproti roku 2002. Prodej v USA vzrostl na 235,4 miliardy USD, což je tempo růstu 8,3% ve srovnání s 11,5% růstem v letech 2002 až 2003 . Spojené státy představují 46% světového farmaceutického trhu.
Podle časopisu Teradata: „Do roku 2007 se v deseti největších farmaceutických společnostech v důsledku zpomalení inovací v oblasti výzkumu a vývoje a vypršení platnosti patentů na hlavní produkty ztratí 40 miliard dolarů na tržbách.“ „Z širšího pohledu napříč průmyslem se očekává, že do roku 2008 zasáhne patentovou krizi ne méně než 19 trháků. Analýza naznačuje, že jen v USA bude do let 2007-2008 zapotřebí 150 středně velkých nových sloučenin, aby se tato mezera zacelila.“
Top 10 farmaceutických firem podle tržeb
10 největších farmaceutických společností podle tržeb za rok 2004 jsou:
Léky jsou patentovatelné. Typický patent trvá 20 let. Schválení léku pro použití pacientem však často trvá až 12 let. Patentová ochrana umožňuje majiteli patentu účtovat si za značkový lék vysoké marže. Když patent na lék vyprší, generický lék obvykle vytvoří konkurenční společnost a uvolní ho, což způsobí, že cena výrazně klesne. Často majitel značkového léku zavede generickou verzi dříve, než patent vyprší, aby získal náskok na trhu s generiky.
V roce 2003 Spojené státy uzákonily zákon Medicare Prescription Drug, Improvement, and Modernization Act (MMA), program pro poskytování výhod léků na předpis pro starší a zdravotně postižené. Tento program je součástí Medicare (Spojené státy) a je známý jako „Medicare část D“. Tento program, který má začít v lednu 2006, výrazně změní modely příjmů pro farmaceutické společnosti. Příjmy z programu se očekávají ve výši 724 miliard dolarů v letech 2006 až 2015 .
Léčiva vyvinutá biotechnologickými procesy musí být často injekčně aplikována v ordinaci lékaře, než aby byla podávána ve formě perorálně užívané tobolky. Platby v rámci programu Medicare za tato léčiva jsou obvykle prováděny prostřednictvím části B programu Medicare (ordinace lékaře) spíše než části D (lékový plán na předpis).
Farmaceutický průmysl je jiný
Farmaceutický průmysl se od většiny průmyslových odvětví liší v tom, že produkty si spotřebitelé obvykle nevybírají nebo za ně spotřebitelé neplatí. Lékaři kontrolují výběr mnoha léků prostřednictvím receptů. Většinu léků často hradí soukromé nebo veřejné pojištění. Pojišťovny navíc omezují léky, které lze předepsat, používáním receptur. To spolu s vysokými maržemi pro průmysl činí z farmaceutického marketingu složitou disciplínu.
Lékaři jsou možná nejdůležitějšími hráči v prodeji léčiv. Píší recepty, které určují, jaké léky bude pacient užívat. Ovlivnění lékaře je klíčem k prodeji léčiv. Historicky se tak dělo s velkými farmaceutickými prodejními silami. Středně velká farmaceutická společnost by mohla mít prodejní sílu 1000 zástupců. Největší společnosti mají desítky tisíc zástupců. V současné době je ve Spojených státech přibližně 100 000 obchodních zástupců farmaceutických firem, které sledují zhruba 120 000 předepisujících farmaceutických firem. Výrobci léčiv ročně utratí 5 miliard dolarů za vyslání zástupců do ordinací lékařů.
Od 80. let 20. století se staly důležitými nové metody marketingu léků na předpis pro spotřebitele. Pacienti jsou k lékařům mnohem méně uctiví a budou se ptát, nebo dokonce požadovat, aby dostali léky, které viděli inzerované v televizi. Ve Spojených státech se v posledních letech zvýšil počet reklam na léky v hromadných sdělovacích prostředcích.
Veřejní a soukromí pojistitelé ovlivňují psaní receptů lékaři prostřednictvím receptů, které omezují počet a druhy léků, které pojistitel pokryje. Nejen, že pojistitel může ovlivnit prodej léků tím, že zařadí nebo vyloučí konkrétní lék ze vzorců, ale může ovlivnit prodej tím, že odstraní, nebo kladením byrokratických překážek při předepisování určitých léků. V lednu 2006 USA zavedou nový veřejný plán předepisování léků prostřednictvím svého programu Medicare. Tento program, známý jako Medicare část D, zapojuje soukromé pojistitele do jednání s farmaceutickými společnostmi o umístění léků na stupňovité vzorce.
Fúze, akvizice a co-marketing léků
K fúzi, akvizici nebo společnému marketingu mezi farmaceutickými společnostmi může dojít, pokud mají společnosti doplňující se schopnosti. Malá biotechnologická společnost může mít nový lék, ale žádné prodejní nebo marketingové schopnosti. Naopak velká farmaceutická společnost může mít nevyužitou kapacitu ve velké prodejní síle v důsledku mezery ve firemním potrubí nových produktů. Může být v zájmu obou společností uzavřít dohodu, aby se využilo synergie mezi společnostmi. Rozdíl mezi hodnotou obou společností po uzavření dohody a před uzavřením dohody je známý jako hodnota synergie obchodu. Novinky ovlivňující hodnotu farmaceutické společnosti lze získat prostřednictvím PharmaSentry.